Случаят на Чарли: Експертите по болести „силно се противопоставят на премахването на рядкото финансиране на наркотици

Група специалисти по заболяването на Батен в Съединените щати е написала писмо до здравен министър и министър председател на B.C., като мощно се опълчва на решението за отдръпване на финансирането за 10-годишния Чарли Поллок.

писмото е подписано от клиничните режисьори от U. Консорциум за клинични проучвания на Batten болест и пита B.C. Правителството за обзор на актуалните критерии за преустановяване.

Поллок има неврологично разстройство, наречено болест на Батен, което я оставя с повтарящи се тежки припадъци и загуба на подвижност, и в последна сметка ще редуцира младия си живот. Диагноза.

Лекарството е скъпо, носейки годишна сметка за два пъти месечните вливания от към 1 милион $.

Семейството на Чарли се обръща към B.C. Ministry of Health to reverse the decision and consider more research and speak to more experts.

However, the decision was not reversed.

The doctors and researchers who wrote the letter say their international colleagues and collaborators Angela Schulz MD and Miriam Nickel MD in Germany were instrumental in developing the clinical outcome measures used to track disease progression in CLN2 disease, which is a type of Batten болест.

“Drawing from our collective and unparalleled expertise in CLN2 disease, we strongly oppose the decision to withdraw funding for life-sustaining ERT from Charleigh Pollock и призовавайте за обзор на актуалните критерии за преустановяване на прекратяването “, гласи писмото.

Преди 2017 година, късно-инфантилната форма на Cln2 болест беше универсално съдбовна, само че въвеждането на интрацеребровентрикуларна ерт, която е на лекарството, беше обещано, като е дадена фундаментално лечението на заболяването. Оцеляване, забавена градация, усъвършенстван надзор на пристъпите и нараснало качество на живот. ”

B.C. Правителството постоянно е поддържало, че решението за прекъсване на финансирането на медикаментите на Чарли в никакъв случай не е било за пари, само че група от специалисти реши, че опиатът към този момент не оказва помощ на Чарли.

„ Това е в действителност ужасяващ случай “, B.C. Премиерът Дейвид Еби сподели в четвъртък. “This is a beautiful child and a family facing a horrific diagnosis. Medical experts are disagreeing about the best course of action.

“We received a letter this morning from slightly more than a dozen experts in Batten disease from the United States who wrote to the (health) minister and I expressing that their perspective on this medication is that it would continue to provide benefit for patients, including for Charleigh, that are at the stage that she’s at. ”

Eby said Health Minister Josie Osborne will likely have more to say on the matter on Friday.

The letter from experts said they are concerned by the clinical and scientific justification used by B.C.’s ministry of health to terminate treatment for Charleigh.

Andrew McFadyen, executive director of the Issac Foundation in Toronto, which is a patient advocacy organization dedicated to Подкрепата на хората, живеещи с редки болести, беше един от специалистите, които подписаха писмото до Еби и Осборн.

Той сподели, че дават същата информация на Осборн, когато се срещнаха с нея преди няколко седмици и той беше ужасяващ, че държавното управление спря да финансира опиата преди всичко.

„ Така че, до момента в който това може да не е прекомерно нова информация. Съединен, съгласни сме, ние ви призоваваме да измененията това решение, само че също по този начин ви призоваваме да разгледате създаването на нови критерии, тъй че тази обстановка да не се постанова за други деца в цялата страна, само че и по света, както в този момент, в този момент “, добави Макфайдън.